Informations générales sur le projet BRBDR

Nom du projet

Belgian Rare Bleeding Disorders Registry

Abréviation du projet

BRBDR

Code du projet

HDBP0053

Organisation principale qui supervise la mise en œuvre du projet

• Sciensano

Organisation partenaire participant au projet

• Non disponible

Organisation qui a commandité ce projet

• Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI)

Organisation apportant un soutien financier ou matériel

• Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI)

Brève description du projet

L'hémophilie est une anomalie congénitale de la capacité de l'organisme à former des caillots sanguins, ce qui peut entraîner des saignements dans les articulations, les muscles et les organes. Outre l'hémophilie, il existe d'autres troubles de la coagulation, dont la maladie de Von Willebrand est la forme la plus courante. Il s'agit de maladies rares dont le traitement est efficace mais coûteux. En Belgique, la prise en charge des patients hémophiles est organisée par une convention nationale et assurée par des centres de référence spécialisés.

La surveillance publique, par le biais d'une collecte systématique de données relatives à la maladie, est d'une importance cruciale pour suivre les résultats sanitaires, les variations des symptômes et l'évolution des tendances. Ainsi, les connaissances sur l'utilisation des facteurs de coagulation, le rapport coût-efficacité et les résultats des différents nouveaux traitements, comme la thérapie génique, sont encore limitées. La mise en place d'une collecte systématique de données nationales permettra de comparer les différents produits de traitement et leur efficacité par groupe de patients. Par conséquent, un registre national des patients est un moyen essentiel d'identifier et de répertorier les traitements, de suivre les effets secondaires, d'évaluer les résultats et d'améliorer le traitement. La création d'un registre national de l'hémophilie est l'une des recommandations des Principes européens de traitement de l'hémophilie (2008). L'objectif du projet est de mettre en place un registre longitudinal et prospectif des patients, qui fournisse des données cliniques et des résultats relatives au patient. Les données du registre peuvent être utilisées à différentes fins :

• Donner un aperçu du nombre total de personnes atteintes de troubles de la coagulation, de leur diagnostic, de l'utilisation des facteurs de coagulation, des hémorragies, des résultats du traitement et des effets secondaires du traitement.
• Comparer la qualité des soins (benchmarking) des centres de traitement de l'hémophilie en Belgique.
• Permettre des études internationales à grande échelle et des comparaisons avec les traitements de l'hémophilie à l'étranger, grâce au partage des données avec le World Bleeding Disorders Registry, PedNet Registry, HemoNed et le Joint Research Centre Rare Diseases Registry de la Commission européenne
• Signaler des effets secondaires des médicaments à la base de données européenne de surveillance de la sécurité de l'hémophilie (EUHASS).
• Fournir des informations pour les rapports, la recherche scientifique et les études de sécurité pour les (nouveaux) médicaments.

Cadre réglementaire de ce projet

Consultez les informations sur le cadre réglementaire publiées sur les pages du site fair.healthdata.be.