Nom du projet
Belgian Neuromuscular Diseases Registry: Spinal Muscular Atrophy
Abréviation du projet
SMA
Code du projet
HDBP0198
Organisation principale qui supervise la mise en œuvre du projet
- Sciensano
Organisation partenaire participant au projet
- Non disponible
Organisation qui a commandité ce projet
- Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI)
Organisation fournissant un soutien monétaire ou matérie
- Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI)
Brève description du projet
L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire génétique rare caractérisée par une perte de neurones moteurs dans la moelle épinière et le tronc cérébral, entraînant une faiblesse et une atrophie musculaires. Son incidence est estimée à environ 1/10 000 naissances vivantes.
TREAT-NMD est un réseau neuromusculaire qui vise à garantir que les nouvelles thérapies les plus prometteuses atteignent les patients le plus rapidement possible. Le réseau mondial de registres de la SMA TREAT-NMD (n=49) recueille un ensemble de données de base commun et est régi par le comité de surveillance de la base de données mondiale TREAT-NMD (TGDOC). Les chercheurs et l'industrie peuvent demander des données anonymes et agrégées par l'intermédiaire du comité, offrant ainsi un point d'accès unique à cet ensemble de données diversifié et étendu.
L'ensemble de données de base TREAT-NMD SMA, qui comprend 23 éléments, a été créé en 2008, lorsque les registres avaient pour objectif principal la préparation et le recrutement des essais cliniques. Dans le contexte actuel de l'AMS, il est nécessaire de procéder à une collecte de données longitudinales plus étendue afin de répondre aux exigences futures en matière de recherche et de surveillance post-commercialisation (SPM) pour les thérapies émergentes. C'est dans cette optique que TREAT-NMD a revu et élargi l'ensemble des données de base de ses registres sur l'AMS.
Cadre réglementaire de ce projet
Consultez les informations sur le cadre réglementaire publiées sur les pages du site fair.healthdata.be.